Amy Norton

HealthDay Reporter

2018. november 28-án, hétfőn (HealthDay News) - A Parkinson-kór kísérleti génterápiája úgy tűnik, hogy az agy kulcsfontosságú területeinek újragondolásával működik, egy új tanulmány.

A kutatók 15 Parkinson-betegre összpontosítottak, akik egy korábbi vizsgálatban úgynevezett GAD-génterápiát kaptak. A GAD olyan enzim, amely a mozgásszabályozásban szerepet játszó agykémia termelését ösztönzi.

Az előző vizsgálatban a betegek a GAD-gén infúziójának az agyba történő bejuttatását követően javultak a mozgási problémákban.

Nem volt egyértelmű, hogy pontosan miért mondta Dr. David Eidelberg kutató, aki a Neurosciences Központot irányítja a Feinstein Orvosi Kutatóintézet Manhassetben, N.Y.

Tehát az új tanulmányban az Eidelberg csapata 15 próbabetegből vizsgált speciális agyi vizsgálatokat. A kutatók váratlan választ találtak: A génterápia nem változtatta meg a Parkinson-kórt jelző rendellenes agyi áramköröket.

Ehelyett lényegében az agy kis területét újraértékelte, hogy részben ellensúlyozza a hibás áramkört.

"Megteremtette saját áramköröket" - magyarázta Eidelberg. "A betegség áramkör folytatódik - így ez nem gyógyít."

A génterápia azonban úgy tűnik, hogy új agyi kapcsolatokat ösztönöz, amelyek előnyösek lehetnek a Parkinson-kórban szenvedők számára.

A tanulmány eredményeit online, november 28-án jelentették be Tudomány transzlációs gyógyászat.

A Parkinson-kór csaknem 1 millió embert érinti az Egyesült Államokban egyedül a Parkinson-alapítvány szerint.

A gyökér oka nem világos, de a betegség előrehaladtával az agy elveszti a dopamint termelő sejteket - a mozgást szabályozó vegyi anyagokat. Ennek eredményeképpen az emberek olyan tüneteket szenvednek, mint a remegés, a merev végtagok és az egyensúlyi és koordinációs problémák, amelyek idővel fokozatosan súlyosbodnak.

Vannak olyan kezelések, amelyek csökkentik ezeket a tüneteket, beleértve a dopamin szintet növelő vagy a dopamin hatását utánzó gyógyszereket. Néhány beteg számára egy másik lehetőség a mély agyi stimuláció (DBS), ahol az elektródákat egy adott agyterületen beültetik, hogy folyamatos elektromos impulzusokat nyújtsanak. Úgy gondolják, hogy segíti a rendellenes elektromos aktivitás elnyomását.

A GAD génterápiát úgy végezzük, hogy a gént inaktivált hideg vírusba helyezzük. Ez a vírus "vektor" egy specifikus agyterületbe kerül beillesztésre, amelyet a szubalamikus magnak nevezünk - amely az egyik agyi régió a DBS kezelésben.

Folytatás

Eidelberg eredetileg hozzátette, a kutatók szerint a génterápia "DBS-szerű" módon fog működni.

De az új eredmények alapján ez nem így van.

Dr. Michael Okun a Parkinson-alapítvány orvosi igazgatója. A tanulmányt "lenyűgözőnek" nevezte.

"Megmutatta, hogy a GAD génterápia, a DBS szubalalamikus magjával ellentétben, nem változtatta meg a várt Parkinson-kór agyi hálózatát" - mondta Okun. "Ehelyett a szomszédos nem motoros utakat választotta."

Miért ez számít? Okun szerint az egyik oka az, hogy "fontos leckét" kínál a génterápiás terep számára.

A kutatók nem tehetnek feltételezéseket a terápia „hatásmechanizmusáról”, mondta, az agyterületen alapulva.

Az Eidelberg egy másik pontot fogalmazott meg: A jövőbeni kutatások során a kutatók az agyi képalkotást használhatják, hogy megbizonyosodjanak arról, hogy a betegek tüneteinek javulása a génterápia valódi hatása, nem pedig a "placebo hatás".

Az eredeti vizsgálatban, amelyen néhány tucat Parkinson-beteg vett részt, néhányat véletlenszerűen rendeltek GAD-gén infúziók fogadására. A többit „hamis” eljárásnak vetették alá az összehasonlításhoz.

Hat hónap alatt mindkét csoport javulást mutatott a mozgási tünetekben, mint a merevség és a remegés. De a génterápiás csoport nagyobb nyereséget ért el.

- Ez nem egy slam dunk - hangsúlyozta Eidelberg. - De jobbak voltak. És ez megmaradt az egyéves jelzéssel.

Bármely ilyen terápiával kapcsolatban elméleti aggodalomra ad okot, hogy az infúzióban lévő génnek nemkívánatos hatása lesz.

- Amit láttunk, ez a gén marad - mondta Eidelberg. - Nem az egész agyban átnyomódik.

Az eredeti tárgyalás során a kutatók szerint nem volt vörös zászló. A leggyakoribb mellékhatások az átmeneti fejfájás és a hányinger voltak.

Különböző kutatócsoportok vizsgálják a Parkinson-kór különböző génterápiás megközelítéseit. A remény, Eidelberg azt mondta, hogy olyan további lehetőségeket kell kifejleszteni, amelyek legalább néhány beteg számára működnek - esetleg felszabadíthatják őket a napi gyógyszerek szedésétől.

Ezen a ponton megjegyezte, hogy van egy nagy érdeklődés a GAD-terápia nagyobb, későbbi stádiumú vizsgálatában. De még nem kezdődött el.

A jelenlegi tanulmányt a Neurologix Inc., a génterápiát kifejlesztő cég finanszírozta.