Steven Reinberg

HealthDay Reporter

2018. december 26-án, hétfőn (HealthDay News) - Nagyon előzetes megállapítások szerint a meglévő rheumatoid arthritis hatóanyag egy ritka, de potenciálisan életveszélyes szarkoidózisnak nevezett nőt gyógyít.

10 hónapos használat után a tofacitinib (Xeljanz) úgy tűnt, hogy megszünteti az összes tünetet a nő számára, aki számos standard kezelést próbálkozott eredménytelenül.

A szarkoidózis olyan gyulladásos betegség, amely több szervet érint. Míg egyes betegek kezelés nélkül gyógyulnak, mások károsodnak a tüdőben, a szívben, a nyirokcsomókban, a bőrben és más szervekben. A bőrön diszigáló léziókat okozhat.

A betegség "megváltoztatja az immunrendszert, amely viszont fokozza a test gyulladását" - magyarázta Dr. Anup Singh, a New York City Lenox Hill Kórház pulmonológusa.

"Ez a megnövekedett gyulladás nem specifikus tüneteket okozhat, például köhögés, fogyás, kiütés, ízületi fájdalom és duzzanat, szívdobogás, légzési nehézség, fejfájás vagy látásvesztés" - mondta Singh, aki nem vett részt az új tanulmányban.

Az új kutatást Dr. Nkiruka Emeagwali, a Yale Medical School klinikai munkatársa vezette. Elmondta, hogy a szarkoidózis jelenlegi kezelései közé tartoznak a szteroidok vagy a metotrexát néven ismert gyulladáscsökkentő szer. Egyik sem megbízhatóan hatékony, és mindkettő komoly mellékhatásokat okozhat, a kutatók megjegyezték.

A Yale csapat gyanította - a korábbi vizsgálatok adatai alapján -, hogy a rheumatoid arthritis gyógyszer Xeljanz segíthet. A gyógyszerek egy csoportja, a JAK inhibitorok közé tartozik, mivel a gyógyszerek egy meghatározott biokémiai úton, Jak-STAT néven hatnak.

A kutatók már használják ezt a gyógyszercsoportot más krónikus bőrbetegségek, mint a vitiligo, alopecia areata és ekcéma kezelésére.

Az új vizsgálatban a szarkoidózisban szenvedő 48 éves nő több hónap alatt naponta kétszer Xeljanzot vett. Ez idő alatt a bőr károsodásai szinte eltűntek, a Yale csapat jelentette be a december 27-i számát New England Journal of Medicine.

"A kezelés alatt nemcsak a bőrbetegsége eltűnik, de az útvonal nem aktiválódik" - mondta Dr. Nkiruka Emeagwali kutató, a Yale Medical School klinikai munkatársa.

Emellett a kutatók a kezelés előtt és alatt egy másik páciens genetikai adatait vizsgálták, amelyek bizonyították, hogy a Jak-STAT pálya részt vett.

Folytatás

"Tervezzük a Jak-STAT útvonal aktiválódását a tüdőfolyadékban és a vérben több mint 200 tüdő- és multiorganikus szarkoidózisban szenvedő betegnél" - mondta.

Az eredményeket egy klinikai vizsgálatban vizsgálják tovább. Ha megerősítést nyer, a kutatók szerint a szarkoidózis betegek számára áttörést jelenthetnek.

„Egy gyakran rettenetes betegség, amely eddig nem volt megbízhatóan hatékony terápia, most már Jak-inhibitorokkal is megcélozható” - mondta dr. Brett King, a Yale dermatológiai egyetemi docense. "Van egy viszonylag biztonságos gyógyszerünk, amely működik."

Singh megjegyezte, hogy a beteg kimerítette a kezelést.

"Több gyulladáscsökkentő gyógyszerrel kezelték, beleértve az orális szteroidokat és a metotrexátot nyolc évig - a tünetek javulása nélkül" - mondta.

A szarkoidózis tünetei megszüntetésének sikere a Xeljanz szedése alatt azt sugallja, hogy az immunrendszerünk más útja is van, amely szintén részt vesz a szarkoidózisban szenvedő gyulladásban.

De hangsúlyozta, hogy a tanulmány elsődleges kezelése előtt döntő fontosságú.

"Ez az esettanulmány reményt adott arra, hogy egy újabb kezelési alternatívát kínálunk a tofacitinib formájában" - mondta Singh, de a gyógyszer "továbbra is vizsgálati lehetőség, amíg a jövőbeni vizsgálatok eredményei nem állnak rendelkezésre."