Hagyja, hogy egy új gyógyszer megmutassa, hogyan (és más gyógyszerek) jött létre.

Martin Downs, MPH

Én csak egy tabletta. Igen, csak egy tabletta. És itt ülök …

Ó szia. A nevem Nupil. Új gyógyszer vagyok, vagy legalábbis remélem. Most az FDA dönt arról, hogy jóváhagyja-e. Nézze meg a nagy irodaházat? Ez a Kábítószer-értékelési és Kutatási Központ. Olyan fontos, mint amilyennek hangzik. Itt döntenek az összes olyan új gyógyszer sorsáról, amelyet az Egyesült Államokban el akarnak adni.

Belül az FDA szakértői gondosan megvizsgálják az összes ismert információt, amelyről rólam ismertek, és együtt beszélnek. Biztosan elfoglaltak. Több mint 100 000 oldalnyi adat áll rendelkezésre, és több hónapot vesz igénybe egy felülvizsgálati csapat. Azt hiszem, csak itt kell ülnöm, és türelmes vagyok.

Hogyan jutottam ide? Miért, örülök, hogy megkérdezte. Ez egy érdekes történet.

Egy molekula áll ki

Körülbelül 12 évvel ezelőtt molekulává kezdtem, amely a laboratóriumban létrehozott több ezer kutató. A tudósok egyenként megvizsgáltak minket, és kerestek néhány különleges tulajdonságot. Néhány sejthez hozzáadtam egy kémcsőben, hogy lássam, mit tegyek.

Már régen volt, de emlékszem, hogy szinte mindent szerettem ezekről a sejtekről, kivéve egy szörnyű kis enzimet - egy olyan enzimet, amely betegeket okozhat. Ez az enzim nagyon bosszantott engem, így blokkoltam a termelését, de mindent egyedül hagyott. Nos, a tudósok elégedettek voltak. Csak azt tettem, ami természetesen jött, de most már tudom, hogy pontosan mit vártak.

Még nem volt neve, csak egy szám: ABCD-523.

A tesztelés elkezdődik

Ezután a tudósok laboratóriumi patkányokban teszteltek. Ennek az volt a célja, hogy megnézzük, hogy ugyanazt tettem-e az élő állatokban, amit a kémcsőben tettem. Azt is tudni akarták, hogy van-e toxikus hatásom. Mérték, hogyan felszívódott és elhaladt az állat teste.

Ahogy Alan Goldhammer, PhD, az Amerikai Gyógyszerészeti Kutató és Gyártók Szabályozási Ügyekért felelős alelnöke (PhRMA) elmondta: "Könnyen azonosítható egy csomó dolog, ami a kémcsőben működik." A kihívás az, hogy megtalálj valamit, ami egy élő testben működik.

Folytatás

A kísérletek eredményei jóak voltak. Elég ritka, hogy ez történjen. Az 50 ígéretes vegyület közül csak az egyik elhalad ezeknek a teszteknek. A túlnyomó többség nem a várt módon működik, vagy túl mérgezőnek bizonyul.

Eközben a kutatók tanulmányozták, hogyan lehetne tablettát készíteni. Azt akarták biztosítani, hogy ne legyen túl törékeny - hogy a hőmérsékletek széles körében létezhessem anélkül, hogy megaláznék. Megvizsgálták azt is, hogy milyen nehéz lenne nagy mennyiségben gyártani. Úgy tűnik, nem vagyok felháborító az időjárás miatt, és nem vagyok alkalmatlan, hogy ömlesztve legyek.

Sok akadály a tiszta

Sok kísérletet végeztem már, de még hosszú utat kellett tennem. Ahhoz, hogy a következő lépéshez lépjünk, a támogató gyógyszergyártónak szüksége volt az FDA-ra, hogy jóváhagyja az emberek tesztjeit. A vállalat megmutatta az FDA-nak, hogy milyen jól teljesítettem az állatkísérletekben, és elmagyarázta, hogyan tanulnak meg az emberekben, az I. fázisú klinikai vizsgálatban.

Az FDA remekeitől kezdve a kutatók elkezdtek keresni az embereket, hogy megpróbáljanak. Szükségük volt 20-100 egészséges önkéntesre. A vizsgálat célja nem az volt, hogy megvizsgáljam, hogy dolgoztam-e, hanem inkább az emberek biztonságosságát és mellékhatásait vizsgálom.

Néhány embernek enyhe mellékhatása volt, mint a fejfájás és a gyomorzavarok. Hé - senki sem tökéletes! Fogadok, hogy korábban valaki fejfájást kapott. Az a tény, hogy minden gyógyszer néha mellékhatásokat okoz. De nem okoztam komoly problémákat a tanulmányban résztvevő emberek számára.

Van egy név

Ez idő alatt megkaptam a "nem tulajdonosi" nevet: noperalate . Ez az én általános kémiai nevem, az egyik tudós használja, amikor beszélnek rólam. Ez különbözik a márkanévemtől, amelyet később adtak nekem az eladók. Az Egyesült Államok elfogadott nevek tanácsának nevezett csoport általános neveket rendel az új gyógyszerészeti vegyületekhez. Soha nem gondoltam, hogy WBMD-523 tényleg én voltam, így boldog voltam, hogy nevezhettem noperalate-nek.

Eddig jó. De a következő lépésben, egy II. Fázisú próba, bizonyítani kellett, hogy dolgoztam. Eddig csak azt kellett bizonyítanom, hogy valószínűleg dolgozom. Most végre kellett hajtanom. A kutatók azt akarták látni, hogy egy nagyobb számú emberben - körülbelül 100-500 - meg tudom gátolni az enzimet megbízhatóan, anélkül, hogy károsítanám őket. Én is hasonlítanék egy placebóval, azaz egy dummy pirulával. A kutatók és a vizsgálati alanyok nem tudnák, hogy ki vette és ki vette a placebót, amíg a vizsgálat meg nem történt.

Folytatás

Hét év telt el azóta, hogy először észrevettem a laborban, és a fejlesztésre választottam. Rengeteg időt, ötletet és pénzt fektettek be rám, de még mindig esélyt kaptam, hogy kudarcot vallok. A klinikai vizsgálatok olyanok, mint az olimpia. Gyakran nagyon ígéretes sportolók csinálják a játékokat, de végül nem mérik fel. Az öt kábítószerből körülbelül négy nem végez klinikai vizsgálatokat.

Nem mindenki éljen. Sok tudós szkeptikus volt. Azt hitték, hogy a korai tanulmányi eredmények nem voltak meggyőzőek. A II. Fázisú tanulmányok elkészítésének idejére azonban sok ember izgatott volt. Világos voltam, hogy a III.

A klinikai vizsgálatok utolsó szakasza négy évig tartott. Több ezer embert kellett tesztelni, és kétségtelenül megmutatom, hogy tényleg dolgoztam, és hogy az előnyeim messze felülmúlják a lehetséges problémákat.

A felülvizsgálat

Szóval, ez naprakész. Néhány nappal ezelőtt a szponzorom "új gyógyszeres alkalmazást" nyújtott be az FDA-nak. Ez egy hivatalos kérés, hogy az FDA felülvizsgálja a kábítószert.

Mint korábban mondtam, a kábítószer-társaságnak át kellett fordítania minden információt, amit nekem volt. Ez magában foglalja az összes kémcsőben végzett kísérlet, állatkísérlet és minden klinikai vizsgálat adatait.

Kíváncsi voltam, hogy hogyan működik a felülvizsgálati folyamat, ezért megkérdeztem Sandra Kweder-t, az MD-t, az FDA új kábítószer-hivatalának igazgatóhelyettese.

Az FDA számos különböző szakértővel rendelkezik a kérelem különböző részeinek felülvizsgálatára. Megtekintik annak minden aspektusát, nem csak a tanulmányi adatokat.

"Például, lesz egy kémikus, aki felülvizsgálja a teljes gyártási és minőségellenőrzési rendszert" - magyarázza Kweder.

Más összetevők keverednek velem, hogy tablettákat készítsek. Ezeknek az összetevőknek is biztonságosnak kell lenniük, és nem tudnak reagálni velem olyan módon, amely megváltoztatja a munkámat.

Ezután vannak más szakértők:

• orvosok
• toxikológusok
• A statisztikusok
• mikrobiológusok
• farmakológus

Mindannyian problémákat keresnek a szponzorom által benyújtott bizonyítékokkal. Néha több adatot kérnek, például egy hosszabb idő alatt végzett tanulmányból, vagy olyanból, amely több vizsgálati alanyt tartalmaz. Biztos vagyok benne, hogy mindenkinek adtuk a szükséges értékeket. A szponzorom a klinikai vizsgálatok során tartotta a kapcsolatot az FDA-val, és még azt is megkérdezte, hogyan tervezzenek tanulmányokat az FDA követelményeinek legjobban megfelelni.

Folytatás

A felülvizsgálóknak sem kell teljes mértékben támaszkodniuk a szponzor adatainak értelmezésére. Mivel hozzáférnek az összes tanulmányi adathoz, elvégezhetik saját elemzésüket, ha megfelelőnek látják.

"Ez az, ami az Egyesült Államok felülvizsgálati rendszerét olyan egyedivé teszi," mondja Kweder. - Semmilyen más ország nem teszi ezt.

Az alkalmazás tartalmazza a javasolt címkézési információkat is: utasításokat, hogy hogyan használjanak, mit kell tennem, és milyen mellékhatásokat és biztonsági kérdéseket. Gyakran az FDA meg akarja csípni, hogy mi lesz a címkén.

Tanácsadó bizottságok

Egyes esetekben, de nem az enyém, az FDA tanácsadó bizottságot hív össze. A klinikai vizsgálatok azt mutathatják, hogy komoly kockázatok vannak a gyógyszer előnyeinek kiegyensúlyozásával, vagy kétséges lehet, hogy a gyógyszer valóban működik. "Még az alkalmazás beérkezése előtt is van némi értelme annak, amit a tanulmányok mutatnak, és tudjuk, hogy ez szoros hívás lesz" - mondja Kweder. "Ezek a szoros hívások általános ok arra, hogy valamit tanácsadó bizottságba vegyenek."

A tanácsadó bizottság is hasznos lehet, ha egy kábítószer ellentmondásos, vagy ha olyan új, hogy semmit sem hasonlítottak korábban. A bizottság független szakértőkből áll. Ajánlásait súlyosan mérik, de az FDA-nak nem kell törvényesen követnie őket.

Végül minden felülvizsgáló jelentést készít. A felső tisztviselő megvizsgálja az értékelők ajánlásait, és döntést hoz: "jóváhagyott", "jóváhagyható" vagy "nem jóváhagyható".

A jóváhagyott gyógyszer zöld fényt kap, hogy a piacot ugyanazon a napon forgalmazzák. A "jóváhagyható" gyógyszer esetében a végleges jóváhagyás attól függhet, hogy a gyógyszergyártó megfelel-e bizonyos feltételeknek, mint pl. Egy olyan gyógyszer, amely „nem elfogadható”, lényegében lelövik.

2003-ban az FDA átlagosan 17 hónapot vett igénybe a felülvizsgálat befejezéséhez. De egyes gyógyszerek elsőbbséget kapnak. Ekkor sürgősen szükség van arra, hogy a betegeket a lehető leghamarabb elérje. Számos, az AIDS kezelésére kifejlesztett gyógyszer volt elsőbbségi értékelés, például. "Az elsőbbségi értékeléshez hat hónapos felülvizsgálati óra van" - mondja Kweder.

Folytatás

Az FDA-nak is jóvá kell hagynia a kábítószer márkanevét, amelyet a kábítószer-készítő feltár. A márkanév nem lehet félrevezető, önfejlesztő, vagy túlságosan hasonló a már létező gyógyszernévhez. Egy olyan név, mint a "Curezital" vagy a "Lipitar", soha nem lenne engedélyezett.

Ha jóváhagyom, akkor Nupil® (noperalate) lesz.

Nagyon izgatott vagyok aznap. Remélhetőleg nem lesz túl sokáig várni. A gyógyszergyártó gyárai készen állnak a termelésbe; hirdetési kampányok készülnek; és az eladók légiói készen állnak arra, hogy az egész országban rajongjanak, amint a jóváhagyási levél megérkezik.

A történet többi része

Egy utolsó dolog, amit meg akarok említeni, mielőtt elmész. A történetem nem feltétlenül végződik a jóváhagyással és a marketingrel. A droggyártó és más kutatók továbbra is tanulnak. Valaki új felhasználást láthat számomra, ebben az esetben a jóváhagyási folyamatot újra el kell mennem ahhoz, hogy az adott felhasználásra kerülhessen forgalomba. Például, a gyógyszerek, amelyeket először egy bizonyos típusú rákosító kezelésére fejlesztettek ki, később más célokra kerültek felhasználásra. "Számos esetben fordul elő a rákellenes gyógyszerek kifejlesztése, ahol a vállalatok új jeleket fognak tanulmányozni a gyógyszer életciklusa alatt" - mondja PhRMA Goldhammer.

Természetesen azt is tudjátok, hogy a közelmúltban számos gyógyszer került a piacról biztonsági problémák miatt. Mások különleges figyelmeztetéseket kaptak a címkékhez. A vényköteles gyógyszereket használó orvosok és fogyasztók által készített jelentések folyamatos tesztelése és gondos figyelése néha feltárja azokat a problémákat, amelyeket nem lehet figyelmen kívül hagyni.

Úgy vélem azonban, hogy sok éven át embereknek segítek majd, amíg jobb kezelésre nem kerül sor.

Kívánj szerencsét!